Tedaviyi gerçekten alanları karşılaştırmanın her zaman daha doğru olduğu düşünülür; oysa randomize bir çalışmada bu seçim, başlangıçta kurulan karşılaştırmayı bozabilir. Tedavi niyetine göre analiz, katılımcıları tedaviyi bırakmış, başka seçeneğe geçmiş veya plana tam uymamış olsalar bile başlangıçta rastgele atandıkları grupta değerlendirir. Böylece randomizasyonun bilinen ve bilinmeyen başlangıç özelliklerini dengeleme avantajını mümkün olduğunca korur ve çoğunlukla tedaviye atanmanın, yani bir tedavi stratejisi sunmanın etkisini tahmin eder. Bu yaklaşım fiilen alınan tedavinin biyolojik etkisini doğrudan vermez; uyumsuzluk ve gruplar arası geçiş farkı seyreltebilir. Üstelik sonuç verisi kayıpsa kişiyi atandığı grupta saymak tek başına yeterli değildir: kaybın nedeni ve eksik veri varsayımları yine incelenmelidir. Protokole uyanlarla yapılan analiz daha temiz bir hasta grubu değil, seçilme ve karıştırıcılığa daha açık başka bir sorudur.
3 entry
tedavi niyetine göre analiz
Bir katılımcının tedaviyi bırakması, başka tedaviye geçmesi veya önerilen dozu almaması onu karşılaştırmadan çıkarmalı mı? Çıkarmak uygulanan tedavinin etkisini daha temiz gösterebilir gibi görünür; fakat ayrılma nedenleri sonuçla ilişkiliyse randomizasyonun kurduğu dengeyi de bozabilir.
Tedavi niyetine göre analiz, randomize edilen katılımcıları sonraki uyum ve geçişlerden bağımsız olarak başlangıçta atandıkları gruba göre karşılaştırma ilkesidir. Böylece yalnız tedaviyi eksiksiz sürdürebilen seçilmiş grubun değil, bir tedavi stratejisine atanmanın deneme koşullarındaki etkisi hedeflenir. Benim için temel kazancı, sonuç bilindikten sonra karşılaştırma gruplarının yeniden biçimlendirilmesini sınırlamasıdır.
Ancak bu etiket eksik sonuçları sihirle geri getirmez. İzlem kaybının büyüklüğü ve nedenleri, eksik verinin nasıl ele alındığı ve gruplar arası tedavi geçişleri ayrıca gösterilmelidir. Uyumsuzluk tahmini sıfıra yaklaştırabilir; protokole uyanlarla yapılan analiz ise seçim yanlılığına açılabilir. Hangi tahminin gerektiği, önce sorulan soruya bağlıdır.
Bir müdahalenin etkisini görmek için yalnız tedaviyi eksiksiz uygulayanları karşılaştırmanın daha doğru olduğu varsayılabilir. Tedavi niyeti analizi, randomize edilen katılımcıları sonradan aldıkları tedaviye, uyuma veya grup değiştirmeye bakmaksızın başlangıçta atandıkları gruplarda karşılaştırma ilkesidir. Böylece randomizasyonun dengelemeyi amaçladığı bilinen ve bilinmeyen özellikler, analiz aşamasındaki seçici dışlamalarla kolayca yeniden dağıtılmaz. Ancak bu yaklaşım eksik sonuç verisini kendiliğinden tamamlamaz; her protokol sapmasını da önemsiz kılmaz.
Yalnız tedaviye uyanları incelemek daha “saf” bir karşılaştırma gibi görünebilir, fakat uyum çoğu zaman sağlık durumu, yan etkiler veya yaşam koşullarıyla bağlantılıdır; grupları sonradan bu özelliğe göre ayırmak yeni karıştırıcılık üretebilir. Tedavi niyeti analizi esas olarak tedaviye atanmanın, yani bir tedavi politikasının etkisini tahmin eder; tedaviyi gerçekten alanlardaki biyolojik etkiyle aynı soruyu yanıtlamak zorunda değildir. Daha kullanışlı okuma, sonucu tek etiketle kutsamak yerine eksik veriyi, gruplar arası geçişi, hedeflenen etkiyi ve tamamlayıcı analizlerin varsayımlarını birlikte göstermektir; hangi tahminin karar için daha uygun olduğu bağlama açık kalır.